Recentemente, um marco significativo foi alcançado no campo da medicina genética. A Vertex Pharmaceuticals e a CRISPR Therapeutics receberam uma recomendação positiva de um importante painel de medicamentos europeu para o Casgevy®, o primeiro tratamento que utiliza a tecnologia de edição genética CRISPR.
Durante sua reunião de dezembro, o Comitê de Produtos Medicinais para Uso Humano da EMA (Agência Europeia de Medicamentos) recomendou a aprovação condicional do Casgevy. Esta recomendação veio logo após a aprovação do tratamento pela FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA), representando um avanço considerável no tratamento da doença falciforme.
Nia Tatsis, vice-presidente executiva e chefe de regulamentação e qualidade da Vertex, destacou a importância deste avanço, referindo-se ao benefício potencialmente transformador do Casgevy para pacientes elegíveis com anemia falciforme e beta-talassemia dependente de transfusão.
A expectativa é que a Comissão Europeia, que raramente contraria as recomendações da EMA, aprove formalmente esta terapia em fevereiro de 2024.
Franco Locatelli, investigador principal nos estudos decisivos de CRISPR, enfatizou a necessidade urgente de novos tratamentos curativos na beta-talassemia e na doença falciforme. Ele observou que as pessoas com estas doenças ainda têm uma expectativa de vida menor que a população em geral e uma qualidade de vida comprometida. Locatelli testemunhou o impacto transformador que o exa-cel, componente do Casgevy®, pode ter na vida dos pacientes.
Além do Casgevy®, o CHMP da EMA também decidiu não renovar a autorização de comercialização condicional do Blenrep® (belantamab mafodotin) da GSK como tratamento para o mieloma múltiplo.
O painel aprovou o Skyclarys® da Reata Pharmaceuticals para tratar a doença degenerativa rara ataxia de Friedreich, e o Velsipity® da Pfizer para colite ulcerativa.
O CHMP também recomendou uma série de medicamentos genéricos, incluindo o dabigatran etexilate da Leon Farma para tratar e prevenir coágulos sanguíneos, o ibuprofeno da Gen.Orph para tratar ducto arterial patente em recém-nascidos prematuros, Mevlyq® para câncer de mama e lipossarcoma, e pomalidomida da Viatris para mieloma múltiplo recidivante e refratário.
Por fim, a EMA recomendou a suspensão das autorizações de comercialização de uma variedade de medicamentos genéricos testados pela Synapse Labs, uma organização de pesquisa contratada com sede em Pune, Índia. Esta recomendação segue uma inspeção de BPC que encontrou irregularidades nos dados dos estudos e inadequações na documentação dos estudos e nos sistemas e procedimentos computacionais para gerenciar adequadamente os dados dos estudos.
Este artigo foi criado em colaboração entre Cláudio Cordovil e Chat GPT-4
Imagem gerada por Inteligência Artificial
