A história de Zolgensma, uma terapia genética revolucionária para atrofia muscular espinhal (AME), escancara um dilema da indústria farmacêutica: o custo astronômico de medicamentos inovadores. Um artigo da ProPublica investiga como um tratamento que começou com financiamento público e doações de famílias afetadas acabou se tornando um dos medicamentos mais caros da história.
Principais pontos
- O preço recorde: Cada dose de Zolgensma custa mais de 2 milhões de dólares, tornando-se o tratamento mais caro do mundo quando foi lançado.
- Lucros milionários: Enquanto famílias e o governo dos EUA bancaram grande parte da pesquisa inicial, executivos e investidores de uma startup farmacêutica lucraram centenas de milhões de dólares quando a empresa foi vendida à gigante Novartis.
- Exclusão de pacientes: O alto custo mantém o medicamento fora do alcance de crianças em países de baixa e média renda.
O início: pais desesperados e uma promessa científica
A trajetória do Zolgensma começou com famílias como a dos Gaynor, que arrecadaram milhões para financiar pesquisas sobre AME, uma doença fatal. O pesquisador Brian Kaspar, que liderava os estudos, recebeu apoio financeiro de doações e subsídios federais.
Porém, conforme os testes clínicos avançavam, a pesquisa foi privatizada. Kaspar se tornou sócio da startup AveXis, que adquiriu os direitos do medicamento. Essa mudança deixou para trás as famílias que haviam investido na pesquisa.
Da startup à venda bilionária
A AveXis atraiu investidores, lançou ações na bolsa e, em 2018, foi comprada pela Novartis por 8,7 bilhões de dólares. Os maiores acionistas e executivos lucraram fortunas:
- Brian Kaspar recebeu mais de 400 milhões de dólares
- Sean Nolan, CEO da AveXis, saiu com 190 milhões de dólares.
- O primeiro investidor da empresa, Paul Manning, multiplicou seu investimento original em 60 vezes
Enquanto isso, as famílias que impulsionaram a pesquisa não receberam reconhecimento ou qualquer retorno financeiro.
Justificativas e impactos do preço alto
A Novartis justificou o preço da Zolgensma dizendo que o medicamento substitui tratamentos contínuos, como o Spinraza, que custa 750 mil dólares no primeiro ano e 375 mil dólares anualmente depois disso. No entanto, críticos apontam que a precificação foi influenciada por Wall Street e pela lógica de maximizar lucros.
O alto preço da Zolgensma criou um novo padrão para terapias genéticas: hoje, nove outros medicamentos custam mais de 2 milhões de dólares, com um deles chegando a 4,25 milhões de dólares por dose.
Quem ganha e quem perde?
A Zolgensma salvou vidas e transformou o tratamento da AME, mas a história levanta questões difíceis sobre o modelo de precificação de medicamentos:
✅ Pacientes nos EUA conseguiram acesso ao tratamento, reduzindo drasticamente as mortes por AME.
❌ Crianças em países mais pobres continuam sem acesso, pois governos e seguradoras não conseguem bancar o custo.
❌ As famílias que financiaram a pesquisa não receberam nada, enquanto investidores e executivos enriqueceram.
A saga do Zolgensma reflete um problema maior: o desequilíbrio entre inovação médica e acesso justo aos tratamentos. Afinal, avanços científicos precisam realmente ser tão caros?
Fonte: What a $2 Million Per Dose Gene Therapy Reveals About Drug Pricing / ProPublica
Este artigo foi criado em colaboração entre Cláudio Cordovil e Chat GPT-4
