A recente aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) de duas terapias genéticas inovadoras para o tratamento da anemia falciforme trouxe um raro momento de esperança para as pessoas afetadas por esse doloroso distúrbio sanguíneo. Contudo, não existe um caminho claro para que essas terapias — tratamentos únicos tão eficazes em ensaios clínicos que foram saudados como curas — alcancem os países onde a maioria das pessoas com anemia falciforme vive.
Essas terapias têm preços multimilionários: $3.1 milhões para Lyfgenia®, da Bluebird Bio, e $2.2 milhões para Casgevy®, da Vertex Pharmaceuticals. Lyfgenia será lançada nos Estados Unidos, e a Vertex prioriza a aprovação em seis países ricos — EUA, Itália, Reino Unido, França, Alemanha e Arábia Saudita — que juntos abrigam apenas 2% da população mundial com anemia falciforme
Três quartos dos pacientes com anemia falciforme estão na África Subsaariana. Estima-se que vários milhões deles estariam qualificados para as novas terapias, em comparação com cerca de 20 mil nos Estados Unidos.
Muitos pacientes africanos têm acompanhado online o sucesso das terapias nos ensaios clínicos. Na Tanzânia, por exemplo, informações sobre Casgevy® se espalharam através de um grupo de WhatsApp criado por Shani Mgaraganza para mães de crianças com anemia falciforme. No entanto, ao aprenderem sobre o custo provável, muitos se sentiram desmotivados.
Jennifer Doudna, cientista da Universidade da Califórnia em Berkeley e vencedora do Prêmio Nobel de Química por sua pioneira na edição de genes CRISPR, usada no Casgevy, enfatiza a necessidade de tornar essas terapias mais acessíveis globalmente.
Dois fatores principais tornam essas terapias inacessíveis na África. Primeiro, o preço: os tratamentos são extremamente caros para governos que lutam para pagar por serviços básicos de saúde. Segundo, a infraestrutura médica necessária para administrar o tratamento é complexa e cara.
Fabricantes, como a Bluebird Bio, reconhecem a realidade desafiadora de que a infraestrutura necessária para essas terapias genéticas não existe em grande parte do mundo. Eles expressam o compromisso de investir em abordagens que possam apoiar o acesso global no futuro.
A única cura existente para a anemia falciforme, antes dessas terapias genéticas, era o transplante de medula óssea, uma opção reservada para os casos mais graves devido aos riscos associados. Centros médicos em sub-Saharan Africa têm começado a realizar transplantes de medula óssea, mas apenas poucos pacientes africanos abastados podem arcar com eles.
Muitos países africanos ainda não têm nem mesmo triagem rotineira de recém-nascidos para anemia falciforme, que é padrão em países ricos. Além disso, muitos não têm acesso a medicamentos como a hidroxiureia, que mantém os glóbulos vermelhos arredondados e reduz episódios de dor severa.
Enquanto isso, pacientes africanos com anemia falciforme, incluindo adolescentes e jovens que têm acesso à internet, perguntam-se quando essas terapias genéticas estarão disponíveis em seus países. A discrepância entre a esperança trazida pelos avanços científicos e a realidade da disponibilidade e acessibilidade dessas terapias destaca um desafio global significativo no campo da saúde pública.
Fonte: New Sickle Cell Therapies Will Be Out of Reach Where They Are Needed Most
Este artigo foi criado em colaboração entre Cláudio Cordovil e Chat GPT-4
Imagem gerada por Inteligência Artificial
